הסטארט-אפ הביוטכנולוגי המסקרן שיהפוך את עולם הרפואה על פיו

חברת מודרנה(Moderna Therapeutics)  נחשבת לדבר הכי חם כיום בשוק המיזמים הביוטכנולוגיים. הסטראט?אפ, שנוסד בקיימברידג', מסצ'וסטס ונשמר בסודיות רבה, טוען שפיתח סדרת תרופות שמחקה את "מערכת ההפעלה" של גוף האדם והופכת אותו למפעל תרופות על ידי הפניית התאים לייצור חלבונים בעלי ערך רפואי. בין מייסדי החברה ניתן למצוא שלושה מהמדענים הנחשבים בעולם מ?MIT ומהרווארד, ובקהילת הביוטכנולוגיה מתרוצצות שמועות שלפיהן לחברה יש 12 תרופות בתהליכי פיתוח. ועדיין, רק למעטים יש מושג איך בדיוק הן עובדות.

 

דבר אחד בטוח. אם מודרנה תצליח, היא תהפוך את עולם הרפואה על פיו. השמיים הם הגבול, כשמדובר בתרופות החשובות שהיא יכולה לפתח עבור כמעט כל דבר – החל בסרטן ומחלות לב ועד לנגיף הזיקה.

 

 

ההבטחה הזו הפכה את מנכ"ל החברה סטפן בנסל לאחד ממגייסי הכספים המצליחים בהיסטוריה של התעשייה, והגדילה את הונו האישי לכ?500 מיליון דולר. לפי הערכת חברתPitchBook , מודרנה שווה כיום כ?4.7 מיליארד דולר. לשם השוואה, מדובר בערך הגבוה מזה של כל חברת ביוטק הנסחרת בבורסה ללא תרופה על המדף. בנסל (44), בוגר מינהל עסקים מהרווארד, רשום על רבים מהפטנטים של מודרנה. הוא היה כל כך נלהב מהסטארט?אפ עד שצבר החזקה של כ?10%, שאליהם הגיע על ידי רכישות במהלך כל אחד מסבבי הגיוסים של מודרנה, אשר הוספו להחזקתו הראשונית.

 

גם עולם הפארמה לא נשאר אדיש להבטחה של מודרנה. ב?2013 חתם הסטארט?אפ על עסקה עם חברת התרופותAstraZeneca , שכללה תשלום של 240 מיליון דולר במזומן והשקעה של 140 מיליון דולר השנה. ב?2014 נחתם הסכם עםAlexion , המתמחה במחלות נדירות, אשר הכניס 100 מיליון דולר, מלבד השקעה של 25 מיליון דולר נוספים. והשנה שילמה חברת מרק 200 מיליון דולר כדי שמודרנה תעזור לה בפיתוח חיסונים לסרטן. בסך הכל, אספה מודרנה 1.9 מיליארד דולר משותפים וממשקיעים שונים.

 

מתחפשים לשומן

הכסף הוא אמיתי, אך השאלה היא מה בעצם בנסל בונה. כעת תביעה מעורפלת, שהוגשה באוקטובר בקנדה, שופכת אור על אחת משותפותיה העיקריות של מודרנה, ודרכה אנחנו יכולים לחשוף לראשונה פרטים על הטכנולוגיה המדהימה של מודרנה (על אף שעדיין לא נבחנה). נראה ששני המוצרים הראשונים של החברה, שנכנסו למחקר הקליני, מבוססים על טכנולוגיה של חברה קטנטנה מוונקובר בשם אקיוטס תרפיות (Acuitas Therapeutics).

כמעט כל התרופות הן אחת מהשתיים: חוסמות חלבונים, שהם אבני הבניין של החיים, או (במקרה של תרופות ביוטכנולוגיות יקרות) שהן חלבונים בפני עצמן. אבל מודרנה מכוונת לחלק אחר לחלוטין – "ספר המתכונים של החיים".

 

יצורים חיים משתמשים במולקולות בשםmRNA  כדי לתווך בתהליך הפיכת המידע הגנטי שב?DNA לחלבונים. הרעיון של מודרנה הוא להשתמש באותן מולקולותmRNA  כדי לגרום לתאים לייצר חלבונים המדמים הימצאות של גורמי מחלה בגוף ולעודד אותו לייצר נוגדנים, אשר יקנו לו עמידות כאשר יותקף בפעם הבאה בגורמי המחלה הספציפית. זו למעשה דרך טבעית, מתוחכמת ואוניברסלית ליצירת חיסונים.

 

אך יצירת תרופות המתבססות עלmRNA  היא אתגר לא קטן. כדי שהן יעבדו, מודרנה צריכה להעבירmRNA  לתאי הגוף, אך מולקולתmRNA  כשלעצמה מתפרקת בשטף הדם. אקיוטס מתמחה בדבר אחד בלבד – אספקת ננו?חלקיקים ליפידיים (שומנים). הטכנולוגיה עוטפת את ה?mRNA בחלקיקים הללו, כך שנוצרות כדוריות של שומן המסוות את התרופה. הן נעות ללא פגע בדם, ותאי המטרה יספגו אותן בקלות. "על אף שאנחנו קטנים", אומר תומס מאדן, מנכ"ל אקיוטס, "אני מאמין שהטכנולוגיה שפיתחנו מאוד אפקטיבית".

 

 

באמת מחזיקה בטכנולוגיה, שהיא העניקה למודרנה זכות שימוש בה. הטכנולוגיה שייכת לחברה שלישית, ארבוטוס, שנסחרת בבורסה ולאחרונה החליטה להפסיק את הרישיון לטכנולוגיה שהיא העניקה לאקיוטס. זאת הסיבה לכך שאקיוטס הגישה תביעה, במטרה להגן על הדיל שלה. ארבוטוס הגיבה מיד בתביעת נגד, בטענה שהדיל עם אקיוטס לא כלל את התרופות של מודרנה.

 

טכנולוגיה עצמאית

שורשו של הבלאגן המשפטי במודרנה נמצא ב?2011, אז רוברט לנגר, פרופסור ב?MIT,  חבר דירקטריון במודרנה ומייסד של מספר חברות ביוטכנולוגיה, אמר לבנסל שמודרנה קטנה מדי וסובלת מבעיות מימון משמעותיות מדי מכדי ליצור מערכת משלה להעברת ה?mRNA אל התאים. מודרנה בדקה יותר מתריסר שיטות העברה קיימות ובחרה לפחות שלוש. אחת מהן היתה שייכת לארבוטוס, אבל כדי לקבל גישה אליה, מודרנה פנתה לאקיוטס הקטנה.

 

אקיוטס נוצרה ב?2009 על ידי מאדן, לאחר שתפקידו בחברת ארבוטוס בגלגולה הקודם בוטל בעקבות מיזוג. לאחר תביעה ממושכת הצליח מאדן להשיג ממעסיקו הקודם רישיון שימוש בטכנולוגיה החדשנית שהוא עזר לפתח.

 

לטענתו של בנסל, מודרנה בחרה לעבוד עם אקיוטס, מכיוון שהיו לה "היכולת והאנשים". אבל זה לא מסביר למה מודרנה לא בדקה עם ארבוטוס שהרישיון דרך אקיוטס תקין, לפני שקידמה את התרופה החדשה למחקרים בבני אדם.

 

בנסל נפגש עם כתב פורבס בבית קפה בברוקלין כדי להפריך את טענות התביעה, והביע זלזול בטכנולוגיה של אקיוטס. "אנחנו יודעים שהיא לא היתה ממש טובה", אמר, "היא היתה בסדר". בהמשך הסביר שמודרנה עובדת בעצמה על ננו?חלקיקים ליפידיים. נראה שאחד מהליפידים האלה, ,NIGEL גורם לפחות דלקתיות מהגרסה של אקיוטס. אחד אחר נמצא בתהליכי רישום מול מרק. לטענתו של בנסל, מודרנה הפסיקה להשתמש בטכנולוגיה של אקיוטס בפיתוח של תרופות חדשות.

 

זה עדיין משאיר סיטואציה מבולגנת עבור כל חיסון שמודרנה מפתחת באמצעות הטכנולוגיה של אקיוטס. הנתונים מאחד החיסונים צפויים להתפרסם בשנה הבאה. אם התוצאות יהיו טובות, זה יכול להוביל לעניין רב בקרב הציבור, גם אם התביעה הקנדית תביא בסופו של דבר לכך שמודרנה תשלם לארבוטוס תמלוגים. "אנחנו יוצרים תרופות שלא ניתן לעשות בטכנולוגיה ישנה יותר", אומר בנסל. "על ידי כניסה לתוך התאים או השגת חלבונים מהממברנות של התאים, יש לנו תקווה למצוא תרופות למחלות, שכיום אין לגביהן תקווה אצל אף אחד מהחולים בהן".

 

לכתבה בפורבס ישראל

 

לכתבות נוספות בפורבס ישראל:

תגובות (0)
הוסף תגובה